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博鰲樂城特藥三款杜氏肌營養不良(DMD)罕見病藥物納入“晉惠保

发布日期:2021-11-12 14:07   来源:未知   阅读:

  10月22日,從博鰲樂城先行區管理局獲悉,近日,樂城特藥險25種國內特藥和75種海外特藥首次被納入“晉惠保2021版”保障范圍,本次山西惠民保是繼北京惠民保之后第二個引入博鰲樂城特藥保障的地區。

  據介紹,三款治療杜氏肌營養不良(Duchenne muscular dystrophy DMD)的罕見病創新藥EXONDYS 51,VYONDYS 53 ,AMONDYS 45 被納入75種海外特藥保障藥品目錄。這三款藥物由博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心於2021年8月引進到博鰲樂城。時隔一個多月,在海南省和山西省聯動創新、共同推進下,與樂城的絕大多數海內外特藥一並被納入此次普惠險。

  DMD是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病,主要發生在男性,約3500個男嬰中就有1個患病。DMD以進行性肌肉萎縮和無力為特征,大部分患兒3∼5歲發病,10歲左右喪失行走功能,20歲左右就會因呼吸衰竭、心功能衰竭死亡。

  EXONDYS 51,VYONDYS 53 ,AMONDYS 45分別是針對靶向外顯子51、53、45跳躍突變的反義寡核苷酸療法。該療法原理是通過mRNA轉錄水平調控使得細胞產生截短但保存部分功能的抗肌萎縮蛋白,使患者症狀由較重的DMD臨床表型轉變為症狀較輕的BMD(Becker型肌營養不良症)臨床表型,該療法從疾病根源上糾正和恢復抗肌萎縮蛋白產生,提高抗肌萎縮蛋白陽性肌纖維的比例。患者6分鐘步行試驗 (6MWT)距離延長,治療期間未見嚴重不良反應,避免長期大量使用糖皮質激素對兒童生長發育的影響等副作用。

  “晉惠保2021版”為山西省醫保參保人定制的普惠型補充醫療保險產品,山西省城鎮職工、城鄉居民均可參保,此次升級后最大的亮點是既往症投保條件放寬,同時以低保費覆蓋了罕見病創新藥EXONDYS 51,VYONDYS 53 ,AMONDYS 45,屬於特藥清單的藥品年賠付限額達150萬。

  此舉將大大減少山西地區參保的DMD患者的支付負擔,為國內患者接受全球先進的外顯子跳躍突變的反義寡核苷酸療法提供可能,是創新藥物的切實可及,相信未來會有更多地區與博鰲樂城合作,提高全球創新藥械的可及性。(博鰲樂城先行區管理局)

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